Susan Preschin:患者倡导和临床研发
Susan Preschin:大家早上好!非常感谢能够邀请我。
抗衰老研究联盟,这是一个美国国家层面的非营利性组织,致力于加快科学发现转化和科学应用步伐,尽力改善老龄化问题、促进人类健康。成立超过30年的时间,主要的努力是为抗衰老筹集资金,促进研究、促进创新。我们和很多机构建立了联盟,比如抗衰老相关疾病,推动整个患者及家庭的福利和治疗。我们认为在研究上任何的进展,应该帮助人们活的更久,生活得更加有效率,生产力更高,并且更幸福。我们希望最新的科技信息进展能够帮助人们改善健康水平,我们有一系列相关的项目,而阿尔茨海默是我们工作的重中之重,这是我们最牢记在心的一个使命。
在过去很多年里,很多机构通过ACT—AD进行研究。ACT—AD联盟汇集了全球最杰出的学术人员,同时还有FDA和NIH和很多患者组织的参与,我们共同探讨如何更好地治疗阿尔茨海默,我们每年都与FDA的专家进行年度研讨会,同时也吸纳老年病专家的参与,也和他们共同讨论哪些是每年主要的话题。
最近我们讨论了临床意义以及共病,以及数据的汇集,以及阿尔茨海默的生物标记物,以及新的进展和治疗等等。
我们的工作帮助FDA建立了自己内部的神经病学工作组,提高患者的代表性,也有FDA从局长办公室到各个治疗中心的参与,同时还有常规事务管理委员会的广泛参与。每一个不同的FDA里面的机构能够把自己的专家、把自己的专业力量汇聚在一起进行新的阿尔茨海默治疗疗法的评估。同时也有患者代表组织项目。
这是第一步,去提高不管是患者和其家属在评估者的影响力,同时像癌症、HIV艾滋病方面我们有相关的代表性项目,在2019年11月份的时候开了第二次年会,当时的话题就是阿尔茨海默治疗法管道的多元化。绿谷制药也有参加,并且在会议上介绍了这个药物已经获得了条件获批。
我们认为阿尔茨海默新的疗法是非常需要的,世界上有非常多的阿尔茨海默患者以及受其困扰的家庭,实际上有超过5000万的患者,虽然有上百次临床试验的进行,但是从2003年开始就没有新药用于阿尔茨海默适应症的新药获批了,目前很多的药物据统计99%以上的失败率,而癌症的药物有81%的失败率。
痴呆症是一个主要的结果,是造成患者失能以及困扰他人,这个也是困扰老年人口的主要问题。而我们也意识到,不管是患者还是家人都能帮助研究者、药企进行药物的研究。首先可以提供他们的信息,并且提供投资理由,介绍自己的案例,同时影响监管机构,让监管机构能够更多更快地审批这些神经药物。同时也可以发出患者的声音,从美国政府要求到更多资金进行相关临床试验。同时在临床试验设计里面可以发声,更好地改善其设计,并且进行更好的招募和患者的留存。
一旦实验开始之后,在实验进行之中,可以进行各种各样的活动宣传概念。患阿尔茨海默的患者也可以协助研究推进。他们可以提供很多信息,也许对他们来说功能性的行为比临床试验目前设计的一些靶点更重要,所以他们可以在这个方面发声。
同时,我们也收到了很多知名人物的支持,比如比尔盖茨也转发了我们很多项目的信息。
另外,我们也可以把自己组织的观点发送给药企,发送给监管机构。比如抽血的次数可不可以减少,其实老年人并不是科学上的专家,但是他们比任何人更能了解自己能够承受痛苦的程度,这个信息对于我们入组和保留、受试方面是非常有益处的。
同时他们可以组织活动宣传新的药物的教育,就可以让越来越多的患者了解目前临床试验的情况,并且增加入组的成功率。同时可以帮助我们开展筛查、检测、早期干预和护理方面的教育。
另外,一个患者的信息如果是来自另外一个同样适应症的患者而不是来自于医生,对于他们来说更有说服力。
另外也可以提高研究水平,让我们更好地搜集真实世界的数据。真实世界的数据在目前监管机构的视角中变得越来越重要,可以帮助我们在后期的上市上有更好的支持。
我的曾祖母奥格斯塔就患有老年痴呆症,这是在她晚年受困的疾病,我非常高兴也参加了对她的照顾工作,因此我认为参加到绿谷制药这样一个里程碑的研究之中也是我的荣幸,我们希望尽自己的一份力,让阿尔茨海默患者看到希望,有更多的福音。
谢谢大家!